1、中国首批试管婴儿迎来健康第二代
、“噪音”影响大脑发育
3、VR手术直播开始了
4、癌症疫苗能带来多少希望
投资与并购1、NelsonLabs被收购
、最大海外并购，绿叶收购HealtheCare
3财务与报告1、福布斯：全球最牛生物技术投资者TOP7
、圣犹达季度利润为万美元超市场预期
3、10家会改变世界的精准医疗公司
4法规与注册1、波士顿科学公上市AXIOS支架及电推送系统
、波士顿科学呼吸介入产品组合正式在华上市
医疗研发与科技
1、中国首批试管婴儿迎来健康第二代4月3日上午，我国首例供胚移植试管婴儿、8岁的罗优群接到了当年把他从实验室带到人间的卢光琇教授亲手送来的万元大红包，祝贺他当上父亲。0日晚时0分，罗优群的爱人经自然怀孕、顺产分娩，医院产房成功诞下一名3.1公斤的健康女婴，他也因此成为国内首批已公开身份的试管婴儿中成功“晋级”的第一人。这标志着我国第一代试管婴儿已步入结婚生子时代，他们和正常人一样能自然生育健康宝宝。
年，我国大陆首批试管婴儿在北京和长沙两地陆续诞生。6月7日出生的罗优群，因精子、卵子全部来自于父母之外的捐献者，是国内第一例供胚移植试管婴儿。他18岁考入湘南医学院，毕业后返回卢光琇担任院长的中信湘医院，成为该院生殖中心的一名技术人员，继续为辅助生殖技术在我国的进步和应用尽力。
“罗优群的健康产子，对广大试管婴儿家庭而言，无疑是个十分振奋的消息。”卢光琇难掩激动地说。据了解，世界试管婴儿技术年发源于英国，起于年诺贝尔医学和生理学奖得主罗伯特·爱德华兹的一项研究。30多年前，卢光琇在其父亲、我国医学遗传学奠基人卢惠霖的指引下，从外科医生转行投入人类辅助生殖技术研究，伴随着试管婴儿技术在我国的发展已走过将近30个年头。现在，她领导下的中信湘医院，已成为业内公认的治疗规模最大、平均妊娠率最高的试管婴儿治疗中心之一。
、“噪音”影响大脑发育
近日，加州大学欧文分校的生物学家使用先进的成像技术确定在维生素A衍生物维甲酸(RA)的浓度中，不受控制的波动(称之为“噪音”)可导致大脑组织在发育期间中断。
在“噪音”存在的情况下确定一个细胞如何通过另一个细胞回应信号，这样可以加深我们对发育障碍的理解。
发育和细胞生物学教授ThomasF.Schilling和他的同事们将这项研究的相关文章发表在在线eLife上。
在发育期间，维甲酸是一种重要的分泌颗粒，它可帮助大脑中的特有组织。靶向维甲酸的细胞反应取决于其浓度，这是由组织和细胞内的许多蛋白质相互作用决定的。在正常的人体发育进程中，细胞可以过滤维甲酸水平程度的“噪音”，并建立特有的大脑组织。Schilling和研究人员想测量在持续的噪音情况下维甲酸中的起伏现象并确定细胞是如何应对的。
为了实现这一点，他们用荧光寿命成像技术开发维甲酸的自动荧光性质并测量它在斑马鱼胚胎发育期的分布。研究小组发现维甲酸在胚胎中形成一种浓度梯度，在胚胎头部浓度较低。他们也观察到在梯度维甲酸中存在大量的“噪音”。
他们在发育的细胞中发现了一种蛋白质，这种蛋白质与维甲酸相互作用有助于减少噪音。当这种蛋白质改变时，细胞不再控制维甲酸梯度中的噪声水平，从而导致大脑组织发育中断。
研究人员得出结论，细胞内降低噪音对维甲酸梯度适当的回应和正常的大脑组织来说是至关重要的。
未来的研究将采用新的转基因技术来检测发育的大脑细胞中维甲酸反应的基因表达的噪声水平。
3、VR手术直播开始了VR技术正在经历历史上最重要的时刻。人类凭借VR技术，已经能够重现历史，换个角度看世界。16日，谷歌Cardboard和三星GearVR的用户通过虚拟现实设备见证了一个真实的手术过程。
这个手术由英国国家卫生院(NHS)医院的ShafiAhmed外科医生主刀，通过下载一个APP，用户可以在手机上观看手术全过程流媒体直播。整个直播过程用两个度全景摄像来完成。当然，观看这样的直播，你一定要有一个足够强大的胃。
不过要呈现这些内部细节的直播并不容易。目前市场上大多数的全景直播都无法进行细节的展示，这也是VR技术发展的一大障碍，极大程度上限制了该技术的应用。对此，Dann表示：“要呈现更多手术细节，我们需要运用特殊的程序软件，当然还是基于对手术环境的拍摄，我们会创造一种能够很快让人习惯的完全真实的电脑特效处理。等我们的技术能够完全实现我们想要呈现的内容，我们下一步会加入虚拟触觉感知技术(haptis)反馈。”
4、癌症疫苗能带来多少希望自4月15日开始的这一周，是全国肿瘤防治宣传周。如何更好地预防肿瘤，很多人寄希望于疫苗。然而，40年前，自美国打响肿瘤疫苗研发的第一枪后，这场肿瘤疫苗防治战到底进展如何，人们又可以给予怎样的预期呢？
三次往返香港的疫苗之旅
丸子（化名）在某跨国医药咨询公司工作，第一次听说宫颈癌疫苗是年。“打疫苗能防癌？我着实激动了一番。”在网络的帮助下，丸子得知很多研究已证实疫苗可有效预防宫颈癌，但在我国内地还未上市，较近的接种地点在香港。为了防癌还得办港澳通行证？丸子很是纠结。
直到年，时年5岁的丸子决定为防癌走一遭。因为她得知，宫颈癌疫苗也有最佳接种年龄。“各国对宫颈癌疫苗接种年龄规定不一，全球范围是9岁～45岁，美国食品药品监督管理局批准的年龄是9岁～6岁，也有机构建议11岁～1岁。”丸子先在上海市做了病毒检测确定没有感染人乳头瘤病毒（HPV），然医院电话预约，启程去了香港。
丸子告诉记者，宫颈癌疫苗需在6个月内分3次注射：首针后个月打第二针，4个月后再打第三针，要计划好时间安排行程。目前，医院和诊所都可自费接种，一针合人民币元～元，算上往返机票、住宿费等，完成全部注射，丸子的花费约需1.5万元。丸子说，有人觉得3次往返香港费用高，选择托人带疫苗回来在内地注射。但接种护士告诉她，疫苗对运送、保存有严格要求，如处理不慎导致疫苗变质，轻则影响注射效果，重则导致不可预测的反应发生。此外，丸子建议每次接种后最好在香港多留一天，以便出现不良反应时能及时就诊。
能像丸子一样了解宫颈癌疫苗并愿意去接种的女性并不多。据我国一项多中心人群调查显示，仅15.6%的女性听说过宫颈癌疫苗。一位女士对记者坦言：“去香港注射太折腾人了，没有时间和精力，费用也太高。”
中医院流行病学研究室副主任赵方辉介绍，目前宫颈癌疫苗分为二价、四价和九价。“宫颈癌病因明确，是由高危型人乳头瘤病毒（HPV）引起。高危型人乳头瘤病毒（HR-HPV）有10几种，这3种疫苗均是型别特异性的，分别对抗其针对的病毒型别。大量临床试验表明，3种疫苗对各自覆盖的病毒型别引起的宫颈癌的保护作用几乎均达到%。”赵方辉呼吁，“相关部门应加快宫颈癌疫苗的研发、临床验证及审批工作”。
记者了解到，宫颈癌四价和二价疫苗年已在国外上市，并在全球多个国家使用，九价疫苗也于年上市。目前，国内研发的二价和四价宫颈癌疫苗处于三期临床试验尾声。由厦门大学自主研发的宫颈癌疫苗正在北京、江苏、广州、山西、河南等地开展三期临床试验。
哪些癌症能靠疫苗预防
资料显示，目前国际上已上市的癌症疫苗有10多种，主要用于预防或治疗黑色素瘤、宫颈癌、膀胱癌、非小细胞肺癌、肾癌、前列腺癌和结肠癌等。早在01年，世界上癌症疫苗研发产品就已经超过个，主要集中在发病率比较高的肿瘤领域。研发机构主要集中在美国、英国、日本。
癌症疫苗是什么？简单来说，就是含肿瘤抗原基因或肿瘤抗原肽的疫苗，分预防性和治疗性两类。预防性癌症疫苗是针对病因的一级预防，宫颈癌疫苗就是典型代表。治疗性癌症疫苗则是针对肿瘤患者的三级预防。我国的治疗性疫苗还处于试验阶段。年9月，诺贝尔化学奖得主鲁迪·马库斯教授曾在中国药科大学透露，最快1年时间内，针对多种癌症的治疗性疫苗就将上市。
“我国的预防性疫苗在胃癌、肝癌等方面进展较为明显。”赵方辉介绍，由我国自主研发的口服幽门螺杆菌（HP）疫苗是世界上首个获批的HP疫苗，可预防幽门螺杆菌感染，能降低一部分重度癌前病变或预防胃癌发生，有效率约为7%，国家食品药品监督管理局年批准其上市。接种肝炎疫苗可对肝癌起到预防作用。我国国产乙肝疫苗早在年就已研发成功，并于年纳入国家免疫规划项目，乙肝疫苗的接种率已达93%。
投资与并购
1、NelsonLabs被收购灭菌服务供应商SterigenicsInternationalLLC最近宣布其将要收购NelsonLaboratory，后者自称是美国最大的微生物检测供应商，业务领域包括医疗器械，药品和组织行业。
这笔收购的财务细节并没有被透露。
Sterigenics是一家位于伊利诺伊的公司，其背后投资人包括WarburgPincus和GTCR。其打算将NelsonLabs’收购哦后保持其在盐湖城的的运营，并将其和Sterigenics的微生物检测和分析咨询中心SteriProLabs进行合并。
NelsonLabs有名员工，包括超过名科学家和60名认证微生物学家。该公司有85间实验室，5座办公大楼，在57个国家有着超过0家客户。
、最大海外并购，绿叶收购HealtheCare年4月18日，绿叶医疗集团宣布，与澳医院集团HealtheCare正式完成交割，后者正式成为绿叶医疗旗下一员。通过收购HealtheCare，绿叶医疗一跃进入中国最大的国际化的综合性私人医疗集团行列。而HealtheCare也将在继续深耕澳大利亚市场基础上，与绿叶医疗携手开发中国市场，建设符合中国市场需求、面向医院集团。
受人口老龄化和产业政策的强力推动，中国医疗服务市场进入了快速的释放期。数据显示，医院市场约有亿美元的行业规模，~医院收入复合增长率为0%，医院系统年增长率更是高达8%。然而，由于此前缺乏政策扶持以及产业结构性问题，医院难以实现专业化、高端化、品牌化，导致目前中国私立医疗系统的入院病人仅占总数的一成，显著低于政府制定的0%~30%的目标。
HealtheCare成立于年，在澳大利亚的主要城市和地区拥有17家医疗机构，现有近张床位、50多间手术室和名员工，年销售额约30亿人民币。HealtheCare的优势专科涉及肿瘤、心脏、脑神经、骨科、康复、妇产以及综合医学服务等领域，拥有顶尖的诊疗技术和设备。HealtheCare在全球率先建成混合手术室、并且是澳大利亚第一家引入脊柱机器人的医疗机构。其日间手术中心，配备了更细致的术前评估流程、更先进的手术室条件和设备、更专业和经验丰富的手术医生和麻醉医生、更科学的就医流程以及更完善的术后随访系统，也成为HealtheCare的特色优势服务。
绿叶集团成立于年，是一家致力于健康领域产业发展的创新企业，旗下绿叶制药于年7月在香港主板上市。集团目前业务战略性地覆盖生物制药、医疗服务、基因诊断等领域，将在未来打造成为提供整体医疗解决方案的创新企业集团。
绿叶医疗作为绿叶集团医疗服务平台，近年来发展迅猛，尤其在全球化道路上大步前进，先后收购韩国JC健康株式会社、新加坡Asiamedic等公司，并与韩国Bobath医院、好未来齿科形成了紧密的品牌合作，重点发展肿瘤、骨科、康复、整形美容、口腔以及妇儿等专科领域，并持续将合作品牌与技术引进中国市场，造福国内患者。
据悉，绿叶医疗将引进HealtheCare医疗品牌，在中国建立医院，并多城市连锁发展，初期计划布局上海、重庆，成都、烟台等城市，开设以肿瘤科、心脏、脑神经、骨科、日间手术中心为主要诊疗项目，以高素质的医疗团队和高质量的医疗服务，最终让中国患者得到国际水准、高品质的就医体验。
财务与报告
福布斯：全球最牛生物技术投资者TOP7
多年来，将种子资金投给小型生物技术公司的风险资本家与科技界的投资者相比总是不那么容易“成功”。在生物技术领域，尤其是药物研发，时间长，代价高；这也意味着通常财务回报也很低。
然而，今年，生物技术投资家们在投资界的奥斯卡——福布斯全球最佳创投人（MidasList，TheWorld’sSmartestTechInvestors）榜单上发出了自己的声音，今年共有7位生物技术风险投资家进入该榜单，较去年增加位。最重要的是，他们的排名比以往任何时候都要高。
生物技术股票市场、合并和收购案的繁荣驱动了这一突出的表现。以下是福布斯网站筛选出的此次入选全球最佳创投人TOP的7位生物技术领域的投资家：
RobertNelson
公司：ARCHVenturePartners
排名：16
部分相关投资：Illumina、Juno、Agios、Kythera
在30年的职业生涯中，Robert投资的公司已经有0几家上市，他是Illumina和Aviron的最初投资者。Nelsen最近的一些成功案例包括：投资了开发双下巴药物的Kythera，去年6月该公司以1亿美元被Allergan收购了；投资了JunoTherapeutics，这家免疫细胞治疗领域的领先公司目前市值已达40亿美元；投资了致力于开发干扰肿瘤代谢药物的公司AgiosPharmaceuticals。此外，他还投资了致力于开发治疗帕金森和老年痴呆药物的公司Denali，以及Illumina的衍生公司Grail，该公司致力于开发用于多种癌症类型的血液检测方法。据悉，Grail是ARCH目前最大的投资案。
CarlGordon
公司：OrbiMed
排名：0
部分相关投资：AcertaPharma、SeragonPharmaceuticals、AragonPharmaceuticals
CarlGordon今年获选“最佳投资人”主要得益于阿斯利康（AZ）对AcertaPharma的收购案。去年年底，AZ宣布以40亿美元收购Acerta55%的股权，且享有以30亿美元收购AcertaPharma剩余股权的权利。Acerta目前尚无药品上市，主要开发癌症和自身免疫相关药物；在研的BTK抑制剂acalabrutinib已被FDA授予治疗套细胞淋巴瘤孤儿药资格。
CarlGordon其它一些最近的成就包括：年参与SeragonPharmaceuticals的A轮融资，该公司年以17.5亿美元（其中7.5亿美元现金，10亿美元里程碑付款）卖给了罗氏；年，参与投资的癌症药物公司AragonPharmaceuticals以10亿卖给了强生。年，CarlGordon帮助Orbimed开启风险投资业务，目前它已成为世界上最大的生命科学投资公司。
BryanRoberts
公司：Venrock
排名：48
部分相关投资：AriosaDiagnostics、IntarciaTherapeutics
BryanRoberts已经六次登上该榜单，他投资的产前检测公司AriosaDiagnostics年1月被罗氏收购。目前他的投资项目还包括Intarcia，一家开发型糖尿病治疗设备的公司，目前估值已达55亿美元。Intarcia开发的糖尿病药物ITCA则是一种植入皮下的微型真空泵，这款火柴棒大小的渗透泵将提供持续的GLP-1激动剂艾塞那肽，进而达到降低糖尿病患者血糖水平的目的，并且该药物最大特点是一年只需给药一次。
JimTananbaum
公司：ForesiteCapital
排名：54
部分相关投资：Intarcia、PumaBiotechnology、Juno、Aimmune
JimTananbaum连续年登上该榜单，主要也是得益于其投资的IntarciaTherapeutics和PumaBiotechnology两家公司。他的投资项目中还包括JunoTherapeutics以及致力于食物过敏免疫疗法开发的公司Aimmune。不久前，Aimmune宣布公司开发的用于治疗花生过敏新药AR在最新临床研究中表现良好，已扫清了该药物进入临床三期研究的障碍。目前，Tananbaum在积极扩大在癌症治疗领域的投资。
JonathanSilverstein
公司：OrbiMed
排名：63
部分相关投资：Glaukos、AvanirPharmaceuticals、ArteausTherapeutics
JonathanSilverstein共同主管OrbiMed的私募基金，于年加入该公司，成功的案例包括Glaukos（IPO）、AvanirPharmaceuticals（年被Otsuka以35亿美元收购）、Relypsa（IPO）、ArteausTherapeutics（其偏头痛药物在年被礼来收购）、Enobia（被Alexion10.8亿美元收购）以及superDimension（3亿美元被Covidien收购）。
JamesTopper
公司：FrazierHealthcarePartners
排名：91
部分相关投资：AcertaPharmaB.V.、CalistogaPharmaceuticals
JamesTopper是初次登上该榜单，对医学和科学充满了热情，是FrazierHealthcarePartners的ManagingGeneralPartner。他参与了AcertaPharmaB.V.的A轮融资，同时是CalistogaPharmaceuticals的共同创始人，该公司在年被吉利德收购。
BethSeidenberg
公司：KleinerPerkinsCaufieldByers
排名：98
部分相关投资：FlexusBiosciences、Ipierian
BethSeidenberg博士是生物技术领域的专家，她投资了癌症免疫治疗公司FlexusBiosciences、神经生物技术公司Ipierian、健康档案公司PracticeFusion。在加入Kleiner之前，她曾在安进、BMS以及默克（Merck）任职。据悉，年月，BMS宣布同意收购FlexusBiosciences，这项交易的最高价值将达1.5亿美元。Flexus成立于年，专注于开发靶向调节性T细胞的小分子癌症免疫疗法。
PeterThiel
事实上，除了Forbes挑选出的这7位投资人外，排在总榜第10位的PeterThiel如今也应该算是生物技术圈的人了。该榜单对他的介绍包括PayPal的共同创办人、Facebook的早期投资者、CIA支持的大数据公司Palantir的联合创始人、FoundersFund的负责人等。事实上，他还是畅销书《从0到1》的作者。
去年9月，MITTechnologyReview网站上发表了一篇题为“PeterThielBacksBiotech“Unicorn”FightingCancerStemCells”的报道。文章指出，PeterThiel的基金为致力于癌症干细胞研究的生物技术公司Stemcentrx投资了亿美元，这是基金有史以来对单个公司最大的投资。
不久后，Thiel接受了MIT的采访，当被问道“投资生物科技类公司有哪些挑战”时，他说：“软件和生物技术有个很大的区别：软件会根据你的指令办事，但是生物学研究不会。生物技术研究面临的一个挑战是，生命科学太复杂，又很随机。有太多的意外因素导致研究失败。比如说，你现在在做一个小研究，取得了很好的结果。但是接下来还有另外的5个研究，需要你继续取得好结果。”
据《财新网》报道，3月5日，PeterThiel在清华大学发表演讲时指出，未来的全球化将没有现在这么显著，各国将更注重消费，下一场科技产业革命将发生在生命科学领域。PeterThiel表示，他个人看好生物技术，还有很多问题需要通过技术进步来解决，比如延长人类寿命，治愈癌症，改善人类的生命质量。他说：“即使这个领域发展缓慢一些，但相信不久将会有重大的进步。”
据悉，PeterThiel联合创办了FoundersFund基金，为LinkedIn、SpaceX、Yelp等十几家出色的科技新创公司提供早期资金；他成立了ThielFellowship鼓励年轻人在校园之外学习和创业，以及ThielFoundation，推动科技进步和对未来的长远思考。
圣犹达季度利润为万美元超市场预期
本周三，圣犹达医疗公司（St.JudeMedical）宣布上季度营收和利润双双超出市场预期。公司决定上调财年全年利润预期值，并表示本季度公司运营情况良好。
根据财报，圣犹达医疗公司上季度利润为万美元，合每股收益33美分，低于去年同期利润.6亿美元，及每股收益91美分。除去一次性收支项目后，公司调整后每股收益为90美分，高于此前公司预期调整后每股收益87美分至89美分。
同时，公司季度营收为14.5亿美元，比去年同期营收上升7.7%，高于市场预期营收14.3亿美元。
其中，圣犹达医疗公司心房颤动业务和神经调节业务的销售额增速快速上升，提升整体季度业绩。但是，心率管理业务部门美国市场业绩持续下降，销售额同比下降10%至3.66亿美元，包括埋藏式复律除颤器和起搏器等产品。
不计汇率波动影响后，公司心率管理部门的季度销售额同比下降7%。
但是，心房颤动业务部门的销售额比去年同期上升5%，神经调节产品销售额同比增长8%，心力衰竭治疗产品的销售额也同比增长49%。不计汇率波动影响后，公司心房颤动业务部门、神经调节产品和心力衰竭治疗产品的销售额分别比去年同期上升9%、10%和%。
心血管产品销售额与去年同期持平。
圣犹达医疗公司预计，财年全年调整后每股收益将达到4.01美元至4.11美元，高于此前预期每股收益3.95美元至4.05美元。本季度中，公司预计每股收益将达到1.05美元至1.07美元，高于参与路透社调查分析师平均预期每股收益1.0美元。
去年十月，圣犹达医疗公司收购心脏医疗产品制造公司梭拉特（Thoratec），并购交易总额达34亿美元。圣犹达医疗公司计划通过并购扩大在心力衰竭治疗行业的市场份额。
10家会改变世界的精准医疗公司
精准医疗是以个体化医疗为基础，结合基因组测序技术以及生物信息与大数据科学的交叉应用而发展起来的新型医学概念与医疗模式。早在年，美国医学界首次提出了“精准医学”的概念，年年初，奥巴马在美国国情咨文中提出“精准医学计划”，希望精准医学可以引领一个医学新时代。
自此开始，精准医疗异军突起。年，精准医疗迎来发展的最好时机，美国波士顿聚集着一批世界顶级学府，例如麻省理工学院（MIT）和哈佛大学，这些科研实力雄厚的科研机构，使波士顿成为全球精准医疗公司聚集的热点地区之一。
EditasMedicine：CRISPR基因编辑领域首家IPO公司EditasMedicine（NASDAQ：EDIT）成立于年，是由MIT的张锋等人联合创办的一家改造基因编辑的生物科技公司。EditasMedicine致力于将基因编辑技术应用到人类治疗中，从基因层面进行精准的分子改造，从而开发出直接更改致病基因的疗法。
EditasMedicine在基因编辑、蛋白质工程、分子和结构生物学，以及CRISPR/Cas9和TALENs技术方面都处于领先的地位。截至目前，EditasMedicine拥有相关领域内的1项专利，还有00项专利正在申请当中。
EditasMedicine是基因编辑领域在临床实验上进展较快的公司，计划于年开展CRISPR基因编辑治疗利伯先天性黑朦病（Lebercongenitalamaurosis，LCA；一种遗传性视力衰退疾病）的人体实验。这将是CRISPR基因编辑技术首次应用于临床试验。
另外，Editas开展的项目还有与Juno合作开展的癌症CAR-T治疗项目，以及良性血液疾病、遗传性肌肉疾病、遗传性肺病、遗传性和感染性肝病等。
IntelliaTherapeutics：独家享有CRISPR/Cas9知识产权IntelliaTherapeutics成立于年，主要致力于CRISPR/Cas9技术在治疗领域的发展，例如白血病、癌症等。Intellia在CRISPR/Cas9技术治疗领域独家享有一项极为重要的知识产权，并获得了AtlasVenture和诺华的首轮融资
IntelliaTherapeutics未来的发展方向是将CRISPR与CAR-T更好地结合。年1月，IntelliaTherapeutics与CAR-T领域处于领先地位的诺华展开一项长达5年的研发合作计划，Novartis与IntelliaTherapeutics的合作，将促使CAR-T技术与CRISPR/Cas9基因组编辑技术的结合，开发出威力更加强大的癌症治疗方法。
此外，Novartis还会和IntelliaTherapeutics共同利用CRISPR基因组编辑技术研究造血干细胞（hematologicalstemcells，HSCs）相关的疾病，包括镰状细胞病、β-地中海贫血。年，IntelliaTherapeutics获得了7万美元的B轮融资。
BluebirdBio：专注开发罕见病基因疗法BluebirdBio（NASDAQ：BLUE）成立于年，是一家为儿童提供基因检测与基因疗法的医药公司，通过对患儿的基因研究，为小儿麻痹症、儿童营养不良、贫血等病症提供针对性早期治疗。
BluebirdBio进行有多个临床项目，如用于治疗儿童大脑肾上腺脑白质营养不良的Lenti-D、在第一例病人现实疗效的治疗β地中海型贫血和镰刀状细胞贫血药物LentiGlobin。
BluebirdBio是基因治疗领域的“独角兽”，目前市值高达36亿美元。当然，这跟它正在研究治疗高发的单基因遗传病——地贫——有很大关系。
ModernaTherapeutics：打造mRNA治病平台年是mRNA治疗爆发的一年，因为包括ModernaTherapeutics在内的四家mRNA治疗公司竟吸金40多亿美元。
ModernaTherapeutics成立于年，是一家生物技术公司，致力于研究信使RNA（mRNA），以期治疗肿瘤、传染病和罕见疾病。ModernaTherapeutics的核心技术是帮助人们在自己的细胞内制造药物，而不是在实验室配置用于服用或注射的药物（这是所有其他生物技术公司的做法）。
具体方法是，在病人体内植入mRNA，这种mRNA随后会刺激人体细胞制造治疗所需的蛋白质，且不会触发常见的人体免疫反应。
其中在年1月，公司完成了史上生物技术公司最大额的融资——4.5亿美元。这笔融资让Moderna成为当今世界上药物研发行业中最有价值的、具有风险投资支持的私有公司。
《财富》曾撰稿称：Moderna可能是过去至少十年中诞生的唯一一家最具革命性的制药公司，或至少是与谷歌支持的Calico平分秋色，后者旨在延缓细胞老化
SQZBiotech：领先的细胞疗法平台SQZBiotech成立于年，由麻省理工大学的ArmonSharei创办。1月7日制药巨头罗氏（Roche）与初创公司SQZBiotech达成5亿美元的合作订单。双方将依托SQZ的技术平台，共同开展癌症的免疫治疗研究
该细胞疗法将应用SQZBiotech的CellSqueeze技术，引入肿瘤相关的蛋白到患者β细胞中，从而激活T细胞对抗癌症。CellSqueeze技术是一种微流控芯片，能够让被呈递的物质进入几乎所有的细胞类型中。SQZBiotech拥有MITCellSqueeze技术平台的独家全球授权。
SQZ在年被FierceBiotech评选为“15大热门公司”之一；它的技术平台在年被美国著名科普杂志《科学美国人》评选为“十大改变世界的创意”之一。
SeresTherapeutics：开启人类微生物组IPO时代SeresTherapeutics（NASDAQ：MCRB）是由FlagshipVentureLabs于年成立，致力于研发Ecobiotic治疗产品，主要治疗微生物生态失衡引起的感染和代谢类疾病。01年Seres从FlagshipVentureLabs毕业，先后获得4轮融资，累计超过1.3亿美元。
Seres目前处于临床II期的微生物混合药物SER-，主要是帮助人体重新建立平衡的微生物生态，治疗艰难梭菌感染（CDI）引起的肠道疾病。SER-获得FDA“突破性治疗”称号，同时被评为治疗成人CDI的“孤儿药”。
除了SER-之外，Seres还有另外几款药物在研发中。其中有一款药物用于治疗型糖尿病等代谢类疾病。
EveloBiosciences：利用微生物治疗癌症EveloBiosciences是年毕业于FlagshipVentureLabs的一家初创型生物科学企业，主要致力于用微生物技术探寻治疗癌症的方法。
Evelo的研究人员认为，微生物在肿瘤的治疗中起作用有两个原因，一是微生物可以直接杀死肿瘤细胞；二是特定的微生物可以扰乱肿瘤的微环境，给免疫细胞攻击肿瘤细胞扫除了障碍。基于对癌症相关细菌（CAB）和细菌免疫激活剂（BIA）的深入研究，Evelo建立了Oncobiotic平台以开发基于微生物的癌症治疗方法。Evelo于年11月获得万美元种子轮融资。
JounceTherapeutics：领先的癌症免疫疗法JounceTherapeutics成立于年，致力于研发一流的免疫疗法。该免疫疗法的特点是并非直接治疗患者肿瘤，而是通过管理患者的免疫系统使其能自主发现并攻击癌细胞和恶性肿瘤。目前正在研发的重点项目有可以刺激诱导性共刺激分子的单克隆抗体JTX-、破坏肿瘤相关巨噬细胞上靶点交互的超T细胞等。
JounceTherapeutics于年获得万美元A轮融资，于年获得万美元B轮融资。JounceTherapeutics成立第一年就被FierceBiotech评选为“15大热门公司”之一。
WuXiNextCODE：基于基因测序的临床诊断企业WuXiNextCODE成立于年，是药明康德的全资子公司，致力于帮助全球临床医生、科研机构和企业研发人员充分利用全基因组学更好地诊断和治疗疾病。
WuXiNextCODE是全球基因组医学领域的领军企业，拥有独一无二的基因医学综合一体化能力，包括基于CLIA认证实验室的全面测序能力、全球领先的基因测序分析系统、全新的数据库构架、可实现快速高效的大规模基因数据查询、管理、存储和共享，以及应用基因组学全方位优化新药开发的专业知识和经验。
WuXiNextCODE从世界各大领先测序分析供应商中脱颖而出，成为GenomicsEngland选用的唯一一家应用在所有分析类别的数据分析系统。
FoundationMedicine：癌症全基因组测序的商业级企业FoundationMedicine（NASDAQ：FMI）成立于年，由MIT和哈佛Broad研究所工作的医生创立，是一家分子信息商业级公司，专注于利用基因组数据从根本上改变癌症患者治疗方法。
FoundationMedicine研发了两款临床产品——用于治疗实体瘤的FoundationOne以及用于治疗血液恶性肿瘤的FoundationOneHeme，为鉴别癌症患者的分子变异情况、匹配对应的靶向治疗和临床试验而提供全面的基因组图谱。
年初，制药巨头罗氏以10亿美元入股FoundationMedicine，希望借助FoundationMedicine先进的测序技术为公司未来开发肿瘤个性化治疗扫平道路。
法规与注册
1、波士顿科学上市AXIOS支架及电推送系统波士顿科学今天宣布在美国上市AXIOS?支架及电推送系统，该系统在微创内镜手术中用于治疗胰腺炎引发的两种严重并发症。
AXIOS系统已在美国获批用于胰腺假性囊肿和某些囊性胰腺坏死的内镜管理。5%-16%的急性胰腺炎患者和0%-40%的慢性胰腺炎患者会发生胰腺积液（PFCs）。发生胰腺积液的病例中尽管有一些是无症状的且可自行消退的，但在另一些患者中却可导致严重并发症需要治疗。
在超声内镜（EUS）的引导下，医生可利用AXIOS系统的电推送导管到达囊肿部位，通过释放AXIOS支架在囊肿和胃肠道间形成临时性通道，以实现胰腺积液的引流。支架的两个膨出端可降低渗漏和移位的风险。AXIOS自膨式全覆膜的支架兼容MRI(核磁共振成像)，是美国市场上唯一适用于胰腺积液引流的可移除性金属支架。
有症状的胰腺积液尽管亦可通过手术治疗，但手术的并发症和死亡率较高，分别达到7%-37%和6%。内镜解决方案提供了一个创伤更小的治疗选择。选择该方案可缩短住院时间，改善患者的身体和精神状况，且费用较低。
*AXIOS?支架及电推送系统未在中国大陆上市
、波士顿科学呼吸介入产品组合在华上市波士顿科学公司今天宣布旗下呼吸介入产品—Ultraflex?气管支气管支架系统和CRE?气道球囊扩张导管正式在中国上市，这两款产品主要适用于气道狭窄肺癌的治疗，将助力提升国内肺癌和其他因素导致的气道狭窄的治疗效果，提高患者的生活质量。
肺癌发病率逐年上升，形势不容乐观
近年来，由于空气污染、抽烟等问题，我国的肺癌发病率呈逐步上升趋势，且增速最快，目前已占中国肿瘤整体发病率的近1/4，中国每年新增肺癌患者数占世界总量约30%。根据卫生部公布的统计资料，我国肺癌的死亡率已经高达10万分之37，与30年前相比上升了%，形势不容乐观。医院呼吸内科主任王广发教授表示：“呼吸介入治疗有着微创、低副作用等优势，对于许多丧失手术机会的中晚期肺癌患者来说，可以保障患者正常呼吸的同时延长其生存时间。”
呼吸介入产品组合可有效治疗恶性肿瘤引起的气道狭窄
此次上市的Ultraflex?气管支气管支架系统采用通过独特编织方法制成的镍钛合金丝，可适应各种复杂的气道形态，支撑效果稳定，同时具有极佳的柔顺性，可最大限度提高病人的舒适度。此外，该支架系统型号齐全，可提供各种长度和直径的覆膜或非覆膜支架以满足不同的治疗需求。作为行业领先的气道三级扩张球囊，CRE?气道球囊扩张导管凭借其三级扩张技术可连续、逐步地扩张狭窄部位，帮助消除扩张不同气道对多种球囊的需要。大量国外的临床研究显示，支架置入治疗能有效提高肺癌病人的生活质量，而球囊导管扩张术在呼吸介入领域是一种重要的辅助治疗手段，如今专门为呼吸道设计的支架和球囊登陆中国，填补了三级扩张技术在国内的空白。广州呼研所李时悦副所长也对此次呼吸产品组合的上市抱以热切期望：“波士顿科学呼吸介入产品拥有疗效确切、创伤小、安全性较高等特点，此次波士顿科学将呼吸介入产品全面引进中国，将有效助力提高和改善中国肺癌患者的生存率及生活质量。”
自从在中国市场实施“创新冲击波”战略以来，波士顿科学已连续三年每年引进50多项创新医疗产品。
责任编辑：塞塞
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